I sarcomi dell’osso e dei tessuti molli sono tumori relativamente rari che rappresentano complessivamente circa il 12% di tutti i tumori maligni pediatrici.
Negli ultimi anni, la terapia multidisciplinare utilizzata per questi tumori ha migliorato significativamente la sopravvivenza dei pazienti con malattia localizzata, tuttavia la prognosi dei bambini affetti da tumori solidi di alto grado, refrattari o metastatici, rimane infausta.
Strategie terapeutiche più efficaci e meno tossiche per i giovani pazienti sono quindi un’esigenza clinica molto rilevante.
Questa tipologia di ricerca rientra nella categoria nota come “immunoterapia cellulare”. Si tratta di un approccio innovativo che mira ad “addestrare” i linfociti , globuli bianchi che normalmente ci difendono dalle infezioni e tutti abbiamo nel nostro sangue, a riconoscere ed uccidere selettivamente cellule tumorali.
I linfociti, vengono raccolti con un normale prelievo di sangue e vengono modificati in laboratorio trasformandoli in “killer specializzati” antitumorali.
Nello specifico, si inserisce in questi linfociti come una piccola “antenna”, tecnicamente nota come “recettore” (il “CAR” appunto, che vuol dire “Chimeric Antigen Receptor”), che permette di riconoscere un bersaglio tumorale e innescare la sua distruzione da parte dei linfociti. Nel nostro progetto questo “bersaglio” è una specifica proteina chiamata B7-H3, che svolge funzioni importanti per il tumore e quindi rappresenta un bersaglio nobile per la nostra strategia. In particolare questo bersaglio è presente su una porzione del tumore che ne costituisce in un certo senso le “radici”, le cosiddette cellule staminali del cancro, che si pensa siano responsabili della resistenza ai trattamenti chemioterapici.
Riuscire a colpire e distruggere selettivamente queste cellule sarebbe di fondamentale importanza e costituisce un obiettivo centrale nel nostro progetto. La nostra ricerca al momento si svolgerà integralmente in laboratorio, con modelli e piattaforme sperimentali che cercano di replicare le reali situazioni cliniche.
La nostra prospettiva e determinazione è assolutamente quella di produrre dati e conoscenze che possano essere sfruttati come basi per il disegno e l’applicazione di studi clinici, per esplorare l’efficacia di questa strategia nell’ambito dei sarcomi pediatrici.
Questo progetto è stato selezionato tramite un bando ed è in cofinanziamento con la Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori di Milano.